Takhzyro由Shire研制，是Shire管线中最有前景的药物之一，分析人士预测，该药的年销售峰值将达20亿美元。Takhzyro是目前已上市的少数现有HAE治疗药物（包括Shire的3个产品Cinryze、Firazyr和Kalbitor）中的首个抗体疗法，根据之前发布的季度业绩报告，Shire这3款产品在2018年前9个月的合计销售额超过10亿美元，几乎所有销售都来自美国市场，主要是因为Cinryze在近几年的供应限制。合并后的新武田，将致力于解决这一问题。

目前，在HAE领域的最大竞争对手是CSL，该公司生产的Haegarda也是一款皮下注射药物，于2018年上市，并一直试图抢占Cinryze的市场份额。但Bernstein分析师预测，Takhzyro最终将以70%的市场份额主导HAE预防性治疗市场。

LentiGlobin

LentiGlobin由蓝鸟生物研制，给药治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的MAA在10月获EMA受理。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速评估资格，其审查时间将由210天缩短至150天。欧盟委员会预计会提前批准LentiGlobin。

临床研究数据显示，大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血，并表现出正常的血红蛋白水平。

蓝鸟生物曾表示，之所以决定首先在欧洲提交申请，部分原因是LentiGlobin被EMA授予了优先药物资格，该资格允许及早讨论数据要求和开创性疗法的试验设计。

分析人士预测，LentiGlobin治疗TDT的年销售额峰值预计在8亿美元，但这取决于该药治疗β0/β0基因型患者中的疗效，这些患者有更严重的地中海贫血。LentiGlobin的价格在55万美元左右，与传统的干细胞治疗50-100万美元的成本相比，这一定价是比较有利的。与Spark Therapeutics不同，蓝鸟生物决定在美国和欧洲销售该产品，公司已在欧洲建立了一个监管、营销和市场准入团队，并与欧洲付款人进行深入讨论，包括基于价值的支付系统。

Daurismo

经过多年的沉寂，急性髓性白血病（AML）的治疗注定将迅速得到改变，这要归功于竞争产品的浪潮。其中包括辉瑞的Daurismo，该药于2018年11月下旬美国FDA批准，联合低剂量阿糖胞苷（LD-AC）化疗一线治疗新确诊的2类AML成人患者，具体为：

年龄在75岁及以上的老年AML患者；

因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。

此次批准，使Daurismo成为首个也是唯一一个获FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂，将为因年龄或其他疾病无法接受强化化疗的难治性患者群体提供一个大幅改善总体生存的重要治疗选择。Daurismo是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中发挥至关重要的作用。

除了Daurismo外，FDA还批准了艾伯维和罗氏的Venclexta（venetoclax）联合一种低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷，用于Daurismo相同的适应症。在AML新药停滞数十年后，过去几年的新药批准使AML患者群体的治疗选择增加到了7种。

瑞士信贷分析师预测，到2020年，Daurismo的销售额将达4.5亿美元，如果该药在骨髓增生异常综合症、急性淋巴母细胞白血病、慢性髓系白血病和实体瘤等其他适应症方面获得批准，将进一步提升该药的商业前景。与此同时，Venclexta的最新批准也增加了艾伯维和罗氏BCL-2抑制剂的增长势头。EvaluatePharma预计，到2024年，Venclexta将成为一款价值近25亿美元的产品，前提是能获得多发性骨髓瘤等其他适应症的批准。

Vitrakvi

Vitrakvi（larotrectinib）于2018年11月下旬获得FDA批准，用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者。该药是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶（TRKs）抑制剂，旨在直接靶向TRK（包括TRKB、TRKB、和TRKC），关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。在临床研究中，Vitrakvi针对TRK融合肿瘤表现出显著且持久的抗肿瘤活性，无论患者年龄及肿瘤类型如何。

Vitrakvi是Loxo Oncology与拜耳在美国获批的第一个产品，该药是获批的第一个口服TRK抑制剂，也是第二个获FDA批准用于特定基因突变而非体内位置治疗癌症的“广谱”抗癌药。

在欧洲，Vitrakvi的上市申请在2018年8月提交，预计在2019年年中获得批准。分析师预测，由于临床研究中取得的令人印象深刻的疗效数据，到2024年，Vitrakvi的销售额将超10亿美元。今年1月初，礼来宣布以80亿美元收购Loxo Oncology。目前Vitrakvi已经在美国上市，领先于竞争对手罗氏的entrectinib，后者正处于III期临床，预计今年底提交申请。

Erleada

该药由强生研发，于2018年2月获得FDA批准，并于2019年1月获得欧盟批准，成为首个治疗存在高转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成人患者的药物。Erleada是一种口服给药的新一代雄激素受体抑制剂，可帮助阻断雄性激素的活性，延缓病情。

Erleada是首个根据无转移生存期批准的药物，该临床终点前在FDA癌症药物批准中从未使用过。分析人士预测，该药的销售峰值将达17亿美元，但将面临辉瑞和安斯泰来Xtandi的激烈竞争。

Buvidal

阿片成瘾自20世纪90年代在美国激增，去年有超过47.6万名美国人死于过量服用阿片类药物。在美国，约有250万人被诊断为阿片类药物依赖，近100万人正在接受治疗。尽管这一问题在欧洲并没有那么严重，但它仍是一个重要且日益严峻的问题。

今年进入阿片依赖治疗市场的新成员是Buvidal（长效丁丙诺啡，CAM2038），该药由瑞典制药公司Camurus销售。这是一款可每周和每月使用一次的丁丙诺啡长效皮下注射剂，采用Camurus专有的流体结晶注射积存技术开发。Buvidal是一种溶解有丁丙诺啡的脂质基液体，当注射液与皮肤组织中的液体接触时，脂质基液体会转变为结晶凝胶，形成凝胶样积存库，该积存库随时间缓慢生物降解，释放丁丙诺啡。丁丙诺啡可阻断阿片类药物在大脑中的成瘾作用，减少戒断症状、阿片渴求以及非法阿片类药物的使用。

Buvidal于2018年11月获得欧盟批准，用于16岁及以上青少年和成人治疗阿片依赖，成为欧洲获批治疗阿片依赖的首个长效药物。在美国，该药于2018年12月获得FDA暂时批准，用于已启动单剂量透黏膜丁丙诺啡产品治疗或已使用丁丙诺啡治疗的患者，治疗中度至重度阿片类药物使用障碍。