生物治疗药物本身的特殊性，加之国家创新医药产业政策的不断落地，使得生物治疗产品逐渐成为企业创新转型和产品研发的热点领域。

例如新开源近日的重大资产重组预案，拟作价17亿元以发行股份方式购买新开源生物83.74%股权实现全资控股。新开源生物主要资产为美国BioVision公司100%股权，未来新开源计划引入BioVision的生物治疗等技术。

生物治疗创新提速

华西医院临床肿瘤中心与生物治疗国家重点实验室主任魏于全院士在近日举行的“2017中国转化医学高峰论坛暨广东转化医学年会”预计，近年内会有较多CAR-T、ADC药物等抗肿瘤生物治疗产品获批上市，预期每年销售额会超越很多肿瘤抗体药物。“目前处在不同研发阶段的美国在研新药超过900个，其中约1/4为生物产品，说明生物治疗依然是研发热点；生物治疗产品研发也是中国医药企业创新重点方向，国家政策和监管均给予了大力支持。”

生物治疗产品研发和技术创新是一种典型的转化医学研究模式，通过疾病基因组、蛋白质组、基因敲除小鼠、Zebrafish、信号通路、合成生物学、结构生物学、发育与遗传、重大疾病的分子机理研究及免疫学等前沿生物技术与基础研究，转化为生物治疗方案或制剂，如疫苗、抗体、重组蛋白、干细胞及组织工程、纳米生物技术与靶向治疗技术等。

事实上，生物治疗产品研发转化政策大门已经打开，各方翘首期盼的《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》于2017年12月1日正式印发，随后南京传奇生物公司提交的CAR-T疗法临床申请快速获得CFDA药品审评中心受理，引发广泛关注。

魏于全坦言，CAR-T细胞治疗是生物治疗的重点聚焦领域，新政策要求CAR-T细胞治疗必须按照一类创新药物的开发模式推进。“以前做一个CAR-T要两三年，现在各种技术平台成熟，两三个月就可以做出一个，国内针对CD19、EpCAM、VEGFR-1、Frα、CD30、CD33、MUC等靶点的CAR-T技术均处在不同阶段转化进程中，新政落地将使资本和产业合作愈发紧密。”

对此，国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主任钟南山院士呼吁，中国医药产业创新转型应当顺应时代需要，构建基础与临床应用之间迅速转化的平台，连接上下游产业，打造完整的生物医药产业投资价值链，实现资源整合共享，全面推进医学成果转化和产业化进程。

生物治疗具有明显的基础与临床结合、学科交叉、前沿与重大需求结合等特点，无论是细胞产品还是基因技术，生物治疗创新转化的基础必须通过基因测序诊断才能设计方案，在实施精准医疗方案过程中，需要大量的细胞和分子级别检测；同时，药物研发更加要求从各个专业的知识，尤其是分子水平认知来寻找新靶点，开发新思路。

“药物+诊断”精准临床价值

随着基因组测序技术发展和生物信息与大数据科学交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式，本质是通过基因组、蛋白质组等组学技术和前沿技术，对大样本人群与特定疾病类型进行生物标记物的分析与鉴定、验证与应用，从而精确寻找到疾病原因和治疗靶点。

基因组学为肿瘤免疫治疗、细胞治疗与基因治疗带来了全新机遇。比如运用高通量二代测序，采用全外显子测序分析肿瘤细胞的突变位点，可候选突变多肽或细胞应用于肿瘤个体化治疗。

中山大学医学院教授颜光美以溶瘤病毒为例分析介绍，早期的抗肿瘤病毒疗法研究受制于基因检测和改造技术，发现的溶瘤病毒致病性高、有效性有限。“1988年首次实现对人疱症病毒（HSV）进行基因改造；1991年研究者运用基因工程方法去除胸苷激酶基因，使其神经毒性减弱的HSV能够被用于有效抑制裸鼠体内ID胶质瘤生产；2015年10月，美国FDA批准T-VEC上市。”

由此可见，分子诊断的检测内容必须和药物临床价值明确相关，才能真正起到精准治疗的辅助作用。作为精准医学的重要分支，伴随诊断（Companion Diagnostics，CDx）对于预测患者针对特定药物的治疗反应至关重要。

伴随诊断通过检测特殊药物在特定患者体内的疗效和安全性来指导治疗方案的制定，理想的“药物+诊断”合作开发方案应当是在药物研发早期阶段就共同开发伴随诊断，并同时上市。目前，大多数伴随诊断产品的开发都采用与药物共同开发的模式。

此外，必须基于两个产品研发项目团队积极协作，甚至包括监管系统所有相关部门之间的紧密合作与交流。在某个药物/生物制品从临床前研究到NDA/BLA（新药上市许可/生物制品许可申请）过程中，相应的体外诊断测试也需要同步进行，其中针对临床前研究完成时（Pre-IND）、Ⅰ期临床试验结束点（EOP1）和Ⅱ期临床试验结束点（EOP2）所开发的伴随诊断产品也应进行器械临床试验申报（IDE）。